Tieteen päivät 2025: Lääkeaineiden ”perillesaannin” toimittamisen haasteet ja ratkaisut

Lääkeaineiden kuljettaminen ja kohdentaminen, eli niiden ”perillesaanti” haluttuun vaikutuspaikkaan on yksi uusien lääkeaineiden kehityksen kompastuskivistä. Erittäin tehokkaita lääkeaineita löydetään ja kehitetään tänä päivänä kohtalaisen helposti ja tietokone-avusteinen lääkeainesuunnittelu on viime vuosikymmeninä nopeuttanut uusien, jopa kohteeseensa kanssa valikoivasti vaikuttavien lääkeaineiden löytymistä. Näin olemme päässeet yleisavaimesta vain tiettyihin lukkoihin sopivien avainten löytymiseen. Valitettavasti suurin osa näistä avaimista, eli lääkeaineista, ei päädy sen oikean lukon luokse. Esimerkiksi aivojen eri sairaudet ovat vuosikymmenien ajan olleet vaikeasti hoidettavissa, koska lääkeaineet eivät läpäise helposti veri-aivo-estettä, suojamuuria, mikä suojelee aivojamme haitallisilta molekyyleiltä. Toisaalta, monet edelleen käytössä olevat syöpälääkkeet päätyvät syöpäsolujen lisäksi myös muualle elimistöön, aiheuttaen merkittäviä sivuvaikutuksia, jotka voivat jopa estää lääkityksen jatkumisen. 

Vaikka tunnemme ihmisen anatomian ja fysiologian hyvinkin yksityiskohtaisesti, emme silti tänä päivänäkään ymmärrä tarkasti, miten lääkeaineet tai edes ravintoaineet jakautuvat elimistössä. Erilaiset molekyylit kumminkin hyödyntävät eri typpisiä kuljetusmekanismeja, riippuen niiden kemiallisesta rakenteesta ja koosta. Yksi tällainen mekanismi on solukalvojen pinnalla esiintyvät kuljetinproteiinit, joita tähän mennessä tunnetaan yli 500 erilaista. Ne esiintyvät myös vaihtelevasti eri kudoksissa ja soputyypeissä, ja tätä erilaisuutta voidaankin hyödyntää lääkeaineiden kuljettamisen ja kohdentamisen suunnittelussa. 

Lisähaasteita tutkimukseen tuo kumminkin se tosiasia, että jokainen meistä on erilainen. Se mikä sopii yhdelle ei välttämättä sovi toiselle, juurikin kullekin henkilölle ominaisen ja vaihtelevan kuljetinproteiinien esiintyvyyden vuoksi. Tästä huolimatta, olemme jos monta askelta lähempänä tehokkaampia ja turvallisempia lääkehoitoja kuin 10-20 vuotta sitten.

Apulaisprofessori Kristiina Huttunen, Itä-Suomen yliopisto, Farmasian laitos