Harvinaislääkkeiden saatavuudessa on eroja Euroopan maiden välillä, käy ilmi Itä-Suomen yliopistossa julkaistusta tutkimuksesta.
Harvinaislääkkeet ovat harvinaissairauksien hoitoon, ennaltaehkäisyyn tai diagnosointiin käytettäviä lääkkeitä. Harvinaissairaudet ovat hengenvaarallisia tai pysyvästi invalidisoivia sairauksia, joista kärsii Euroopassa noin 30 miljoonaa ja Suomessa yli 300 000 ihmistä. Harvinaissairauksia sairastavat potilaat eivät aina saa tarvitsemiaan lääkkeitä käyttöönsä. Lääkkeiden saatavuuden esteinä voivat olla esimerkiksi se, että lääkkeitä ei tuoda markkinoille tai niiden kustannukset potilaalle tai yhteiskunnalle ovat korkeat.
Tutkimuksessa selvitettiin kymmenen avohoidossa käytettävän harvinaislääkkeen saatavuutta ja jakelukanavia 24 Euroopan maassa. Kymmenestä lääkkeestä oli saatavilla keskimäärin viisi. Määrä vaihteli kuitenkin maittain. Kaikki kymmenen valmistetta olivat saatavilla kolmessa maassa: Alankomaissa, Maltalla ja Puolassa. Viidestä yhdeksään valmistetta oli saatavilla kymmenessä maassa. Suomessa kymmenestä valmisteesta oli saatavilla kuusi. Neljässä maassa eli Latviassa, Liettuassa, Turkissa ja Valko-Venäjällä ei ollut saatavilla yhtään tutkimuksen valmisteista.
Harvinaislääkkeet toimitettiin potilaille tavallisimmin apteekeista. Myös toimittaminen terveydenhuollon yksiköistä, kuten sairaaloista tai terveyskeskuksista, oli melko yleistä. Kun valmisteet toimitettiin potilaille apteekeista, potilaat maksoivat usein osan lääkkeen hinnasta itse. Terveydenhuollon yksiköistä potilaat saivat lääkkeet tyypillisesti veloituksetta. Suomessa valmisteet toimitettiin apteekeista ja potilaat maksoivat korvattavien lääkkeiden hinnasta osan itse. Osa valmisteista oli kuitenkin ei-korvattavia, jolloin kustannukset jäivät kokonaan potilaan maksettaviksi.
Tutkimuksessa selvitettiin lisäksi, oliko maissa käytössä erityisesti harvinaislääkkeiden hinnoittelu- ja korvattavuuspäätöksiin liittyvää sääntelyä. Erityissääntelyä ei yleensä ollut, vaan harvinaislääkkeitä koskevat päätökset tehtiin samoin periaattein kuin muillakin lääkkeillä. 13 maata raportoi kuitenkin joistain erityisjärjestelyistä. Esimerkiksi Latviassa ja Venäjällä harvinaislääkkeitä rahoitetaan erillisestä budjetista ja muun muassa Espanjassa, Liettuassa ja Unkarissa harvinaislääkkeiden korvattavuudelle on asetettu erityisehtoja.
Kyselytutkimus toteutettiin huhtikuussa 2016. Kysely lähetettiin eurooppalaisen lääkkeiden hinta- ja korvattavuusviranomaisten verkoston jäsenille. Kyselyyn vastasi 24 maata. Tutkimuksen rahoitti Kela yhteistyössä Itä-Suomen yliopiston kanssa.
Julkaisu: Sarnola Kati, Ahonen Riitta, Martikainen Jaana E, Timonen Johanna: Policies and availability of orphan medicines in outpatient care in 24 European countries. European Journal of Clinical Pharmacology. https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs00228-018-2457-x
Lisätietoja:
Kati Sarnola, tutkija, Itä-Suomen yliopisto, etunimi.sukunimi@uef.fi, 029 522 35 24
Jaana Martikainen, tutkimuspäällikkö, Kela, etunimi.sukunimi@kela.fi, 040 192 3827