Professori Tarja Malmin johtama tutkimuskonsortio sai 1,6 miljoonaa euroa Alzheimerin taudin varhaisten mekanismien tutkimiseen. Tutkimusjohtaja Henri Leinoselle myönnettiin 980 000 euroa verkkokalvorappeumaa hidastavan lääkehoidon kehittämiseen. Jane ja Aatos Erkon säätiön myöntämät avustukset julkistettiin 2. huhtikuuta.
Säätiön suurin avustus Alzheimerin taudin varhaiseen tunnistamiseen
Myöntökierroksen suurimman avustuksen sai Itä-Suomen yliopiston professori Tarja Malmin johtama IMMUNO-ALZ-konsortio. Hankkeen tavoitteena on tunnistaa Alzheimerin tautia ennustavia merkkiaineita ja selvittää tautiin johtavia varhaisia mekanismeja. – Meillä on ainutlaatuinen mahdollisuus tutkia tautia ennen oireiden ilmaantumista käyttämällä iNPH-potilailta saatuja aivokudosnäytteitä, Malm kertoo.
Konsortion muita jäseniä ovat professori Mikko Hiltunen Itä-Suomen yliopistosta, professori Ville Leinonen, radiokemisti Pekka Poutiainen ja dosentti Mikko Hakulinen Kuopion yliopistollisesta sairaalasta sekä professori Juha Rinne Turun yliopistosta tutkimusryhmineen.
Idiopaattista normaalipaineista hydrokefalusta (iNPH) hoidetaan asettamalla aivokammioon suntti. Leikkauksen yhteydessä otetaan aivokudosnäyte diagnostista tarkoitusta varten. – Olemme havainneet, että noin puolella potilaista on varhaiseen Alzheimerin tautiin liittyviä muutoksia, vaikka tautia ei ole vielä todettu.
Säätiön rahoittamassa hankkeessa kiinnostuksen kohteena ovat erityisesti Alzheimerin taudin varhaisiin beeta-amyloidimuutoksiin liittyvät metaboliset muutokset aivojen immuunisoluissa, mikroglioissa. Tutkijat hyödyntävät iNPH-potilaiden aivokudosnäytteitä, aivoselkäydinnestettä, verinäytteitä sekä kuvantamisdataa näihin muutoksiin liittyvien uusien tautimekanismien ja biomarkkereiden löytämisessä.
Yliopiston ja sairaalan tiivis yhteistyö mahdollistaa maailmanlaajuisesti uraauurtavan potilaiden kliinisen, molekyylisen ja histopatologisen tutkimuksen. Huipputason osaaminen kudoksen toiminnan mittaustekniikoissa, genetiikassa ja yksisolutekniikoissa antaa ainutlaatuisen mahdollisuuden tutkia elävän aivokudoksen mekanismeja ja yhdistää data laajamittaiseen multiomiikka-, geneettiseen ja kliiniseen tietoon. Tämä parantaa uusien hoitokohteiden tunnistamista ja varhaista diagnosointia.
Ryhmä hyödyntää myös Turun yliopiston täysin uudenlaista tutkimusta ja diagnostiikkaa mahdollistavaa PET-laitteistoa, jonka hankintaa Jane ja Aatos Erkon säätiö on tukenut aiemmin.
Tavoitteena ensimmäinen verkkokalvorappeumaa hidastava lääkehoito
Tutkimusjohtaja, akatemiatutkija, FaT Henri Leinonen Itä-Suomen yliopiston farmasian laitokselta sai rahoituksen tutkimushankkeelle, jonka päätavoitteena on kehittää ensimmäinen verkkokalvorappeumaa hidastava lääkehoito.
Tutkimus keskittyy perinnöllisiin verkkokalvorappeumiin, jotka ovat kehittyneissä maissa yleisin sokeutumisen syy nuorella iällä.
– Näitä sairauksia voidaan erinomaisesti mallintaa ja tutkia translationaalisilla tautimalleilla, kuten käyttämillämme retinitis pigmentosa-malleilla. Ensimmäinen verkkokalvon rappeumasairauksien geeniterapia hyväksyttiinkin juuri perinnölliseen tautimuotoon, Leinonen kertoo.
– Tämän lisäksi taudin ilmiasu on perinnöllisissä verkkokalvorappeumissa samankaltainen silmänpohjan ikärappeuman kuivan muodon kanssa, joten joitakin lääkehoitoja voidaan mahdollisesti soveltaa molempiin sairauksiin.
Säätiön rahoittaman tutkimuksen keskiössä on katekoliamiinijärjestelemään vaikuttava ja lääkkeiden uusiokäyttöön perustuva yhdistelmälääkehoito, joka on todistettu tehokkaaksi useissa tautimalleissa, muun muassa retinitis pigmentosaa sairastavilla koirilla. Tutkimuksen seuraavan vaiheen tarkoituksena on mahdollistaa hoidon testaus kliinisesti potilailla.
– Pyrimme nyt osoittamaan tarkemmin lääkehoidon vaikutusmekanismien syy-seuraussuhteet ja saamaan lisätietoa hoidon tehosta erityisesti suomalaiseen tautiperintöön liittyvissä verkkokalvorappeumissa, sillä potilailla tehtävä kliininen lääkekoe halutaan toteuttaa Suomessa.
Ensimmäinen kliininen koe suunnitellaan tehtäväksi suun kautta annettavilla lääkkeillä prosessin nopeuttamiseksi. Hankkeessa tutkitaan kuitenkin myös uusia lääkkeiden annostelutekniikoita, sillä tulevaisuudessa verkkokalvorappeumalääkkeet tullaan annostelemaan paikallisesti suoraan silmään.
Leinonen kertoo, ettei hankkeessa etsitä hoitoa mihinkään tiettyyn perinnölliseen tautimuotoon, vaan sellaista lääkehoitoa, joka hidastaisi taudin etenemistä taustasyystä riippumatta. – Näin voitaisiin saada tyydyttäviä hoitotuloksia nopeammin kuin kehittämällä yksittäisten sairauksien geeniterapioita. Etenkin lääkeaineiden uusiokäytön avulla hoito olisi mahdollista tuoda potilaiden ulottuville jo muutaman vuoden päästä.
Jane ja Aatos Erkon säätiön tavoitteena on tukea kansainvälisestikin kilpailukykyisiä, omalle alalle merkityksellisiä huippuhankkeita. Lisäksi säätiö haluaa mahdollistaa hankkeita, jotka voivat johtaa uusiin avauksiin alalla tai edistää merkittäviä tieteellisiä läpimurtoja.
Kaikki nyt myönnetyt avustukset on julkaistu osoitteessa www.jaes.fi. Lisäksi yksi myönnetty avustus julkistetaan myöhemmin.
Lisätietoja:
